Tóm tắt bài viết:  

• Công ty Gamida Cell đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho liệu pháp tế bào đồng loại, Omisirge - nguồn tế bào máu cuống rốn tăng sinh để cấy ghép tế bào gốc.

• Một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho thấy quá trình tạo bạch cầu trung tính sau cấy ghép nhanh hơn và giảm nhiễm trùng do vi khuẩn và nấm so với cấy ghép máu dây thông thường.

• Omisirge có thể tăng khả năng tiếp cận cấy ghép tế bào gốc, bao gồm cả những bệnh nhân có nguồn gốc khác nhau.

Số lượng tế bào tăng sinh

Trong lịch sử, việc sử dụng máu cuống rốn để cấy ghép bị hạn chế do số lượng tế bào tương đối thấp hơn so với các nguồn khác (ví dụ như tủy xương, máu ngoại vi). Những nỗ lực nhằm tăng số lượng tế bào máu cuống rốn cho điều trị đã được nghiên cứu trong nhiều thập kỷ và hiện nay những nỗ lực đó đã mang lại kết quả.

Vào tháng 4 năm 2023, Công ty Gamida Cell đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho liệu pháp tế bào đồng loại, Omisirge - nguồn tế bào máu cuống rốn được tăng sinh để ghép tế bào gốc. Một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho thấy quá trình tạo bạch cầu trung tính nhanh hơn và giảm nhiễm trùng do vi khuẩn và nấm so với cấy ghép máu dây rốn thông thường. Omisirge có thể tăng khả năng tiếp cận cấy ghép tế bào gốc, bao gồm cả những bệnh nhân có nguồn gốc khác nhau.

Các nhà nghiên cứu của Gamida cell cho thấy sự tăng sinh của tế bào gốc máu cuống rốn (UCB) và ức chế sự biệt hóa của tế bào gốc bằng cách sử dụng nicotinamide trong nuôi cấy tế bào. Mức độ tăng sinh của tế bào CD34+ trung bình là 130 lần.

Sản phẩm này được sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc các khối u ác tính về huyết học đang được ghép máu cuống rốn sau điều trị sẹo lồi. Omisirge đã chứng minh thời gian cấy ghép trung bình là 12 ngày so với 22 ngày đối với máu cuống rốn thông thường (p<0,001). Tỷ lệ nhiễm trùng hoặc nấm từ mức độ trung bình đến nghiêm trọng trong 100 ngày sau khi cấy ghép xảy ra ở 39% bệnh nhân ở nhánh Omisirge so với 60% bệnh nhân ở nhánh dùng máu cuống rốn thông thường. Đây là cột mốc quan trọng đối với công ty Gamida Cell và lĩnh vực trị liệu tế bào cuống rốn. Sự chấp thuận này cung cấp thêm một lựa chọn điều trị mới rất cần thiết cho bệnh nhân ung thư máu và có khả năng cải thiện hiệu quả điều trị cho họ.

Sự tăng sinh của tế bào máu cuống rốn có thể ảnh hưởng lớn đến khả năng điều trị và có thể giúp ích cho nhiều bệnh nhân cần ghép tế bào gốc.

Nghiên cứu giai đoạn I/II của công ty Excellthera

Trong một tin tức thú vị khác về việc tăng sinh máu cuống rốn, công ty ExCellthera gần đây đã công bố kết quả điều tra sản phẩm UM-171 của họ trong nghiên cứu Giai đoạn I/II. Kết quả thử nghiệm giai đoạn I-II sử dụng tế bào CB được tăng sinh với UM17 cho thấy bạch cầu trung tính được hình thành nhanh chóng sau 18 ngày, tỷ lệ biến chứng nhiễm trùng thấp, giảm bạch cầu do sốt nhanh hơn và thời gian nằm viện ngắn hơn sau khi cấy ghép so với máu cuống rốn thông thường. Hơn nữa, sự tăng sinh này đạt được bằng cách sử dụng các đơn vị máu cuống rốn có liều tế bào thấp hơn so với các nghiên cứu trước đây. Số lượng tế bào TNC và CD34+ tối thiểu đã tăng sinh thành công là 1,1 × 10⁹ và 3,9 × 10⁶. Mức độ tăng sinh tế bào CD34+ trung bình đạt được là 49,3 lần. Việc tăng sinh CB với UM17 có thể cải thiện khả năng sử dụng các đơn vị CB đông lạnh hiện có và có sẵn nguồn hiến tặng cho các bệnh nhân thuộc các chủng tộc và sắc tộc khác nhau.

Nguồn tham khảo

1. Sandhya R. Panch, James Szymanski, Bipin N. Savani, David F. Stroncek, Sources of Hematopoietic Stem and Progenitor Cells and Methods to Optimize Yields for Clinical Cell Therapy, Biology of Blood and Marrow Transplantation, Volume 23, Issue 8, 2017, Pages 1241-1249.
2. E. Shpall, K. Rezvani, Cord blood expansion has arrived, Comments on on Horwitz et al, page 1429: Results of a phase 3 randomized study. Blood, 138(16), 1381-1382. 
3. Horwitz, M. E., Stiff, P. J., Cutler, C., Brunstein, C., Hanna, R., Maziarz, R. T., Rezvani, A. R., Karris, N. A., McGuirk, J., Valcarcel, D., Schiller, G. J., Lindemans, C. A., Hwang, W. Y., Koh, L. P., Keating, A., Khaled, Y., Hamerschlak, N., Frankfurt, O., Peled, T., … Sanz, G. (2021). Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: Results of a phase 3 randomized study. Blood, 138(16), 1429–1440. https://doi.org/10.1182/blood.2021011719
4. Maude Dumont-Lagacé, Albert Feghaly, Marie-Christine Meunier, Marcie Finney, Wouter Van’t Hof, Emeline Masson Frenet, Guy Sauvageau, Sandra Cohen, UM171 Expansion of Cord Blood Improves Donor Availability and HLA Matching For All Patients, Including Minorities, Transplantation and Cellular Therapy, Volume 28, Issue 7, 2022, Pages 410.e1-410.e5.

Nguồn bài viết | Advancements in Cord Blood Expansion Technologies