Liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson

Blog Tháng 1 7, 2025

Liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson là các phương pháp mới ít xâm lấn nhưng lâu dài hứa hẹn sẽ ngăn chặn và thậm chí đảo ngược quá trình thoái hóa thần kinh.

 

Phục hồi hoặc tái tạo tế bào thần kinh bị tổn thương là ưu điểm của liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson 
Phục hồi hoặc tái tạo tế bào thần kinh bị tổn thương là ưu điểm của liệu pháp gen và liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson 

Các liệu pháp điều trị Parkinson phổ biến

Parkinson là một bệnh lý thoái hóa thần kinh, đặc trưng bởi sự mất mát của các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong não. Phương pháp điều trị phổ biến nhất là sử dụng levodopa, một tiền chất dopamine có khả năng thâm nhập vào não để cải thiện triệu chứng. Tuy nhiên, levodopa chỉ là giải pháp tạm thời, khi tế bào thần kinh tiếp tục chết đi, thuốc dần mất tác dụng. Một số bệnh nhân được chỉ định phẫu thuật kích thích não sâu (Deep Brain Stimulation – DBS) để điều chỉnh hoạt động bất thường của não, nhưng phương pháp này tiềm ẩn rủi ro như nhiễm trùng, xuất huyết và đột quỵ.

Mặc dù các phương pháp trên hỗ trợ cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân, nhưng không giải quyết được gốc rễ vấn đề như phục hồi hoặc tái tạo tế bào thần kinh bị tổn thương. Đây là lúc các giải mới ít xâm lấn hơn được chú trọng phát triển.

Liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson

Aspen Neuroscience đang tiên phong trong việc phát triển liệu pháp tế bào gốc tự thân để thay thế và thiết lập lại các kết nối các tế bào thần kinh bị mất. Đặc điểm nổi bật của phương pháp này là sử dụng tế bào của chính bệnh nhân, giúp loại bỏ nguy cơ đào thải miễn dịch.

Quy trình bắt đầu từ việc lấy mẫu tế bào da của bệnh nhân, sau đó chuyển đổi chúng thành tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs) và biệt hóa thành tiền thân tế bào thần kinh dopaminergic. Những tế bào này không chỉ trẻ hơn về độ dài telomere mà còn cải thiện khả năng hoạt động của ty thể. Sau khi được cấy ghép, chúng có khả năng tái cấu trúc mạng lưới thần kinh và sản xuất dopamine cần thiết.

Liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson đã được FDA chấp thuận IND và chỉ định theo dõi nhanh. Nhóm đầu tiên đã bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/IIa với những kết quả ban đầu đầy triển vọng. Hình ảnh chụp PET sau 6, 12 và 18 tháng sẽ giúp xác định dopamine trong não bệnh nhân có phục hồi hay không. Bên cạnh đó, mỗi lô tế bào được mô tả bằng thuật toán học máy được đào tạo trên dữ liệu bộ gen và phiên mã mở rộng để dự đoán hiệu quả lâm sàng, với hy vọng có thể sử dụng cho mọi bệnh nhân.

Liệu pháp gen điều trị Parkinson – Kích thích sự tái sinh của tế bào thần kinh

Liệu pháp gen AB-1005 đưa gen cho yếu tố dinh dưỡng thần kinh có nguồn gốc từ tế bào thần kinh đệm (GDNF) trực tiếp vào nhân bèo-vùng não bị tổn thương nặng. Điều này giúp bảo vệ và kích thích sự phát triển mới của các đầu cuối thần kinh.

Kết quả thử nghiệm giai đoạn I cho thấy, liệu pháp gen AB-1005 không chỉ an toàn mà còn giúp bệnh nhân giảm liều dùng levodopa hàng ngày. Đồng thời các triệu chứng vận động vẫn ổn định trong nhóm bệnh nhẹ, cải thiện đáng kể trong nhóm bệnh trung bình. FDA đã cấp Quy chế theo dõi nhanh và hiện đang tiến hành nghiên cứu mù đôi Giai đoạn II, nhằm đẩy nhanh tiến độ phát triển liệu pháp này.

Giảm sự hoạt động quá mức của các tế bào thần kinh vận động

Ở bệnh Parkinson, vùng nhân dưới đồi (STN) bị kích thích quá mức do thiếu dopamine, dẫn đến các triệu chứng vận động đặc trưng. MeiraGTx đã phát triển liệu pháp gen AAV-GAD, sử dụng vỏ bọc virus liên kết adeno (AAV) để đưa gen (GAD) vào STN. Chúng sẽ sản xuất chất ức chế dẫn truyền thần kinh (GABA). Liệu pháp gen AAV-GAD được truyền vào não bằng cùng một phẫu thuật hiện đang được sử dụng để kích thích não sâu, giúp làm dịu STN bằng điện.

Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I và II cho thấy liệu pháp gen AAV-GAD là an toàn. Liệu pháp này cũng mang lại cải thiện rõ rệt về triệu chứng vận động cũng như chất lượng sống. MeiraGTx đã thực hiện nghiên cứu bắc cầu theo hướng dẫn của FDA. Mục tiêu là sử dụng vật liệu của mình trong nghiên cứu Giai đoạn III, từ đó hỗ trợ việc nộp đơn xin cấp phép toàn cầu và tiến gần hơn đến mục tiêu thương mại hóa.

Liệu pháp gen điều trị parkinson không cần phẫu thuật

Một thách thức lớn trong liệu pháp gen là việc đưa các phân tử lớn vào não qua hàng rào máu não. Voyager Therapeutics đã khắc phục bằng cách phát triển gen GBA1 được mang bởi một vỏ bọc AAV có khả năng vượt qua hàng rào này. Từ đó cho phép đưa gen vào não mà không cần phẫu thuật.

Công nghệ TRACER (chuyển hướng hướng động của AAV bằng cách biểu hiện RNA đặc hiệu theo loại tế bào) tận dụng các cơ chế tự nhiên trong não để vận chuyển các liệu pháp gen. Hệ thống này không chỉ giúp phân phối liệu pháp gen diện rộng trong não mà còn giảm thiểu ảnh hưởng đến gan, mở ra triển vọng cho các ứng dụng điều trị khác trong tương lai.

Giảm tích tụ Protein α-Synuclein

Một dấu hiệu đặc trưng của Parkinson là sự tích tụ của protein α-synuclein trong não. Denali Therapeutics đã phát triển phương pháp vận chuyển antisense oligonucleotide vượt qua hàng rào máu não để giảm biểu hiện của protein này.

Phương tiện vận chuyển (TV) của Denali đưa antisense oligo vào não bằng cách liên kết với thụ thể transferrin, nhằm vận chuyển protein transferrin mang sắt vào não. Kết quả thử nghiệm lâm sàng ban đầu cho thấy, TV đã chứng minh khả năng đưa thuốc vào não một cách hiệu quả và an toàn. Từ đó, mở ra triển vọng mới cho việc điều trị các bệnh thần kinh như Parkinson và các loại liệu pháp khác nhau.

Tương lai điều trị Parkinson

Những tiến bộ trong liệu pháp tế bào gốc và gen mang lại hy vọng lớn lao cho hàng triệu bệnh nhân Parkinson trên toàn cầu. Từ việc thay thế tế bào thần kinh mất mát, bảo vệ tế bào hiện có, cho đến giảm triệu chứng và ngăn ngừa tổn thương thêm.

Dù vẫn còn một chặng đường dài để các liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp gen điều trị Parkinson trở thành tiêu chuẩn, nhưng tiềm năng của chúng là không thể phủ nhận. Các liệu pháp tiên tiến này không chỉ cải thiện chất lượng sống mà còn hướng đến mục tiêu lớn hơn là chữa khỏi Parkinson.

Biogroup Vietnam chuyên cung cấp thiết bị cùng dịch vụ kỹ thuật, vật tư và hóa chất trong công nghệ sinh học, y sinh. Chúng tôi luôn sẵn sàng cùng Quý vị ứng dụng những giải pháp điều trị mới như liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson. Để được tư vấn thêm thông tin, Quý vị vui lòng liên hệ thông tin bên dưới:

 

📩 Thông tin liên hệ:

 

Tài liệu tham khảo

Mansell, J. (2024, July 10). Gene and cell therapies take aim at Parkinson’s disease. Genetic Engineering & Biotechnology News. https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/gene-and-cell-therapies-take-aim-at-parkinsons-disease/