Vào tháng 7 năm 2019, Victoria Gray, một bà mẹ trẻ 4 con đến từ Forest, Mississippi, đã trở thành bệnh nhân đầu tiên nhận được liệu pháp dựa trên CRISPR cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) thông qua thử nghiệm liệu pháp exa-cel, do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics tài trợ.

Sự phục hồi đáng chú ý của cô kể từ đó báo trước việc điều trị thành công cho hàng chục bệnh nhân SCD khác trong thử nghiệm, dẫn đến sự chấp thuận nhanh chóng theo quy định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 12 năm 2023. Casgevy, tên gọi của liệu pháp này, cũng đã được phê duyệt bởi các cơ quan ở Anh và Liên minh Châu Âu. Câu chuyện đầy cảm hứng của Gray đã được chia sẻ trong một loạt cuộc phỏng vấn kể từ năm 2019 với National Public Radio và trong bài thuyết trình ngắn gọn tại hội nghị Chỉnh sửa gen ở người tại London vào tháng 3 năm 2023. Nhưng đây là video cuộc phỏng vấn mở rộng đầu tiên của cô, được ghi hình cho buổi khai mạc online hội nghị Liệu pháp Tế bào và Gen, phát sóng vào ngày 24 tháng 1 năm 2024.

Xem video phỏng vấn tại đây.

Trong cuộc phỏng vấn độc quyền kéo dài 45 phút với tiến sĩ Kevin Davies, giám đốc biên tập của GEN và biên tập viên cấp cao của GEN, Uduak Thomas, Gray chia sẻ câu chuyện của cô về việc được chẩn đoán sau ba tháng, nhiều năm sống với cơn đau suy nhược, những lần đi khám bác sĩ cũng như sự kiên trì. sức mạnh vào tôn giáo của cô. Cô ấy đưa TS. Kevin và Uduak vào phòng bệnh tại Viện Ung thư Sarah Cannon tại TriStar Health ở Nashville, TN, nơi cô ấy được truyền “siêu tế bào” đã được chỉnh sửa gen của mình. Gray cũng thảo luận về những tuần chuẩn bị và thử nghiệm gian khổ trước khi điều trị, con đường hồi phục, cuộc sống mới ở quê nhà với gia đình sau điều trị và việc tìm lại tiếng nói của mình với tư cách là một diễn giả trước công chúng.

Victoria Gray, bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm đầu tiên được điều trị bằng CRISPR-Cas9, trên trang bìa của Tạp chí CRISPR số tháng 2 năm 2024. [Dianne Paulet]

Bản ghi lại cuộc phỏng vấn của Victoria đã được đăng trên The CRISPR Journal (tháng 2 năm 2024).

Nguồn | GEN - Genetic Engineering & Biotechnology News